Ārste: Pastāvīgs reto slimību pacientu izaicinājums ir orfāno medikamentu trūkums (1)

Orfānie medikamenti ir specifiski medikamenti, kas paredzēti retu slimību ārstēšanai. Tie ir ļoti dārgi, jo izstrādes process ir gana sarežģīts un prasa lielu ieguldījumu gan pētniecībā, gan izgatavošanā. Arī to potenciālo lietotāju skaits arī pasaules mērogā ir samērā neliels, norāda ārste.

Auzenbaha uzsver, ka zāļu dārdzība un nepieejamība skar gan bērnus, gan pieaugušus pacientus. Orfānie medikamenti, kurus ģimenes varētu iegādāties, faktiski neeksistē - Latvijā tos var iegādāties tikai ar valsts vai ziedotāju atbalstu, norāda Auzenbaha.

Viņa atzīmē, ka atsevišķos gadījumos ražotāji organizē īpašas līdzjūtības programmas un medikamentus dāvina, bet tā notiek reti. Vienlaikus ārste atzīmē, ka nav informācijas vai solījumu par konkrētiem soļiem Kompensējamo zāļu saraksta papildināšanā ar reto slimību pacientiem nepieciešamajiem medikamentiem.

Finansējuma trūkst un dažos gadījumos tiek atteikti tādi medikamenti, kas agrāk atteikti netika, tāpēc liela nozīme ir pacientu biedrībām un Veselības ministrijas (VM) atbalstam.

Vēl starp izaicinājumiem Auzenbaha min nepietiekamu aprūpes komandu apjomu, kas strādā ar noteiktu diagnožu pacientiem. Pašreiz nav skaidri definēti speciālisti, kuri ir gatavi strādāt ar konkrēto reto slimību, tostarp nav pieejami funkcionālie speciālisti.

Auzenbaha rosina definēt speciālistus, pie kuriem konkrētais pacients var vērsties, kā arī izstrādāt skaidrus un saprotamus pacientu ceļus.Tāpat nozīmīgi, lai ārsts kaut nedaudz zinātu par pacienta reto slimību - tās diagnostiku, specifiskām iezīmēm un prognozēm.

Savukārt pozitīvs sasniegums Auzenbahas ieskatā ir tas, ka pagājušajā gadā izdevies reģistrēt daudz reto slimību pacientu. Lai gan retās diagnozes nereti ir grūti pamanāmas, tomēr līdz 13.janvārim kopā reģistrēti 21 018 pacienti, tostarp 6283 bērni.

Pagājušā gada decembrī notika Nacionālā spoguļgrupas sēde, kurā reto slimību pacientu problēmas apsprieda pārstāvji no VM, Nacionālā veselības dienesta, Slimību profilakses un kontroles centra, kā arī zinātnieki, profesionālo asociāciju, augstskolu un pacientu organizāciju pārstāvji. Spoguļgrupas sēdē tika noteiktas galvenās prioritātes gadījumā, ja reto slimību jomai tiek piešķirts papildu finansējums.

Prioritāri spriests par uzlabojumiem Reto slimību reģistrā, kas, lai gan funkcionē, ir tehniski novecojusi platforma. Tāpēc izveidota atsevišķa reģistra darba grupa, kurā iekļautas visas iepriekš minētās organizācijas un pacientu pārstāvji, lai drīzumā varētu pāriet uz jaunu platformu.

Patlaban spoguļgrupas tiek attīstītas 37 valstīs - gan Eiropas Savienības valstīs, gan Austrālijā, Kanādā, Marokā un vēl vairākās valstīs ārpus ES. Spoguļgrupas viedokļa kopīga viedokļa paušanai nacionālajā mērogā ir izšķirīgāka nozīme, nekā individuāla speciālista izteikumiem, norāda speciāliste.

Jau vēstīts, ka 28.februārī notiks "Reto slimību forums 2025", kas būs otrais šāda veida izglītojošais pasākums ar daudzpusīgu programmu, apvienojot veselības aprūpes speciālistus, pacientu pārstāvjus, lēmumu pieņēmējus, cilvēkus ar retām slimībām un viņu tuviniekus.

Šogad foruma uzmanības centrā būs dati, informācija un informētība. Vairāk uzmanības tiks veltīts Reto slimību reģistram un sociālos partnerus vienojošai Nacionālās spoguļgrupas izveidei, kā arī rehabilitācijai reto slimību kontekstā.

Veselības ministrijas pārstāvji, rehabilitācijas jomas speciālisti un nevalstisko organizāciju pārstāvji diskutēs par aktuālo situāciju rehabilitācijas jomā Latvijā un par to, cik kritiska ir pakalpojumu pieejamība un kvalitāte reto slimību pacientiem.

Reģistrs ļauj apkopot datus par reto slimību pacientiem un vēlāk sniegt attiecīgo informāciju, atbalstu un piekļuvi speciālistiem, kas pārzina konkrētās retās slimības nianses. Veselības aprūpes sistēmai reģistrs palīdz labāk plānot resursus, piemēram, speciālistu apmācību, aprīkojuma iegādi un aprūpes programmu izstrādi.

Kā norāda Latvijas Reto slimību aliansē, reģistra dati palīdz izstrādāt politiku, kas vairāk atbilstu reto slimību pacientu vajadzībām, uzlabojot normatīvos aktus un atbalsta mehānismus. Reģistrs nodrošina datubāzi pētniekiem, kas veicina jaunu ārstēšanas metožu un medikamentu izstrādi un ieviešanu. Visbeidzot, reģistrs var veicināt starptautisko sadarbību, drošā veidā daloties ar anonimizētiem datiem un pieredzi, kas var paātrināt pētījumu norisi un ārstēšanas metožu izstrādi globālā mērogā.

Dalība forumā ir bez maksas, bet iepriekš reģistrējoties, jo vietu skaits ir ierobežots. Forums notiks klātienē, bet tam būs arī tiešraide.

Reto slimību forums ir rīks, lai veicinātu ārstniecības personu tālākizglītību, kā arī sabiedrības izglītošanu un informēšanu, sekmējot Plāna reto slimību jomā izpildi. Par tā saturu atbildīga ir Latvijas Reto slimību alianse. Starptautiskā Reto slimību diena tiek atzīmēta katru gadu februāra pēdējā dienā.

Reto slimību forumu organizē Latvijas Reto slimību alianse sadarbībā ar Bērnu slimnīcas Reto slimību koordinācijas centru Bērnu slimnīcas Izglītības un zinātnes daļu un Rīgas Stradiņa universitātes Tālākizglītības centru. Foruma mērķis ir sniegt iespēju izglītoties un tīkloties ārstniecības personām, cilvēkiem ar retām slimībām, arī bērnu ar retām slimībām vecākiem un pacientu aprūpes personām, diskutēt un izzināt.

Pērn "Reto slimību forumā 2024", kas notika 29.februārī un bija pirmais šāda veida pasākums, pavisam bija reģistrējušies 757 dalībnieki, to klātienē apmeklēja 225 dalībnieki, bet pārējie pieslēdzās attālināti. "Reto slimību forums 2024" pulcēja 482 ārstniecības personas, kā arī medicīnas studentus, valsts un pašvaldības iestāžu darbiniekus, veselības jomas komercuzņēmumu pārstāvjus, pacientu organizāciju pārstāvjus, cilvēkus ar retām slimībām, viņu līdzcilvēkus un citus interesentus.